Pfizer presenta una terapia génica que podría curar una enfermedad neuromuscular grave

Pfizer ha presentado ante el Congreso de los Diputados el informe Aportaciones para una estrategia en Terapia Génica para el Sistema Nacional de Salud con el ejemplo de la distrofia muscular de Duchenne.

Para los expertos la terapia génica es uno de los mayores avances científicos de las últimas décadas, ya que estos tratamientos cambiarán el curso de las enfermedades crónicas graves e inclusos mortales.

Un claro ejemplo fue un vídeo en el que se comprobaba el posible éxito de una de esas terapias. En él se veía como un menor afectado por la distrofia muscular de Duchenne experimentaba una mejoría tras una solo administración de la terapia.

Este vídeo se enmarcaba en un ensayo clínico de Fase III, la última antes de que un tratamiento pueda llegar a todos los públicos.

La distrofia muscular de Duchenne es sólo una de las enfermedades que podrían frenarse con esta estrategia y se trata de un trastorno de origen genético que afecta a quienes lo padecen a una edad muy temprana.

Por una modificación de un gen, estos pacientes no pueden producir la proteína distrofina, lo que lleva a que las fibras musculares no funcionen correctamente y los daños se van produciendo progresivamente a medida que el niño se desarrolla.